热门：阵发性夜间血红蛋白尿新药3期研究成功，已申报上市

(相关资料图)

6月9日，阿斯利康公布关键3期ALPHA试验的阳性结果，在经历了临床显著的血管外溶血（EVH）的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者中，在研口服补体因子D抑制剂danicopan作为C5抑制剂的附加治疗，可使患者血红蛋白水平实现统计学意义和临床意义的增加，并呈现持续的疾病控制。

PNH是一种罕见的、慢性且严重的补体介导的血液疾病。因PNH患者的某些造血干细胞发生获得性突变，产生易被补体系统过早破坏的红细胞，而造成血管内溶血（IVH）和血管外溶血（EVH），从而导致贫血、血栓、疲劳和其他可能影响人们生活质量的衰弱症状。在接受C5抑制剂治疗的PNH患者中，约有10%～20%会出现临床显著的EVH，这可能导致持续的贫血症状并需要输血治疗。

ALPHA试验预先指定的中期分析结果显示，与安慰剂加标准治疗药物C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）相比，danicopan组的所有关键次要终点具有统计学上的优势。在没有输血的情况下，danicopan组在第12周时血红蛋白改善≥2 g/dL的患者比例明显更高（59.5% vs 0%）；此外，danicopan组患者在12周内避免输血（未输血且不需要输血）的人数明显增加，患者疲劳症状也得到改善。

目前，全球多个国家药品监管机构正在审查danicopan用于临床显著EVH的PNH成人患者的上市申请。

责编：谷雨微

标签：